香港科技大學首次於骨骼肌幹細胞中發現新型蛋白質分子 為應用骨骼肌幹細胞治療肌肉萎縮症帶來希望

香 港 科 技 大 學 ( 科 大 ) 生 命 科 學 部 鄔 振 國 教 授 及 其 研 究 團 隊 在 骨 骼 肌 幹 細 胞 中 ， 首 次 發 現 一 具 重 要 功 能 的 新 型 蛋 白 質 分 子 Pax3/7BP ， 該 發 現 有 助 推 動 發 展 用 骨 骼 肌 幹 細 胞 治 療 與 肌 肉 相 關 的 疾 病 ， 包 括 各 類 肌 肉 萎 縮 症 。

在 動 物 包 括 人 類 發 育 的 不 同 階 段 ， 骨 骼 肌 幹 細 胞 起 著 不 同 的 作 用 ， 例 如 在 年 幼 動 物 中 它 們 主 要 參 與 正 常 骨 骼 肌 的 生 長 ； 在 成 年 動 物 中 ， 它 們 則 負 責 因 損 傷 引 起 的 肌 肉 再 生 。 在 骨 骼 肌 中 ， Pax7 為 骨 骼 肌 幹 細 胞 中 特 有 的 蛋 白 質 分 子 ， 並 對 年 幼 動 物 的 骨 骼 肌 幹 細 胞 起 著 重 要 作 用 ； 然 而 過 去 多 年 ， 科 學 家 對 Pax7 如 何 調 控 骨 骼 肌 幹 細 胞 的 認 識 不 多 。

為 了 進 一 步 了 解 Pax7 在 骨 骼 肌 幹 細 胞 中 的 作 用 ， 鄔 振 國 教 授 及 研 究 團 隊 決 定 先 尋 找 可 與 Pax7 特 異 結 合 的 蛋 白 質 。 利 用 酵 母 雙 雜 交 的 篩 選 方 法 ， 他 們 成 功 發 現 一 種 從 未 被 研 究 過 的 新 型 蛋 白 質 分 子 ， 並 將 它 命 名 為 Pax7 及 Pax3 結 合 蛋 白 質 （ Pax3/7BP ） 。

再 利 用 一 系 列 分 子 、 細 胞 及 動 物 實 驗 ， 鄔 教 授 團 隊 發 現 Pax7 和 Pax3/7BP 對 年 幼 動 物 中 骨 骼 肌 幹 細 胞 的 分 裂 生 長 的 作 用 尤 其 重 要 。 Pax3/7BP 可 以 促 進 Pax7 和 一 種 特 異 的 組 蛋 白 修 飾 酶 複 合 物 結 合 ， 以 調 控 眾 多 Pax7 靶 基 因 的 表 達 。 進 一 步 的 研 究 揭 示 了 Pax7 的 兩 個 靶 基 因 ， 它 們 均 受 Pax7 、 Pax3/7BP 及 組 蛋 白 修 飾 酶 的 共 同 調 控 ， 並 參 與 調 控 骨 骼 肌 幹 細 胞 的 分 裂 生 長 。

此 項 突 破 性 的 科 研 成 果 ， 加 深 了 科 學 界 對 骨 骼 肌 幹 細 胞 中 Pax7 作 用 的 了 解 ， 並 對 有 關 以 骨 骼 肌 幹 細 胞 治 療 與 肌 肉 相 關 疾 病 的 研 究 ， 包 括 各 類 肌 肉 萎 縮 症 等 ， 有 著 重 大 的 裨 益 ； 骨 骼 肌 幹 細 胞 還 可 以 用 來 加 速 肌 肉 損 傷 後 的 肌 肉 再 生 ， 以 及 增 強 老 年 人 肌 肉 的 力 量 和 功 能 。 此 項 嶄 新 的 發 現 已 在 幹 細 胞 研 究 領 域 的 頂 尖 學 術 期 刊 《 Cell Stem Cell  》 （ 細 胞 幹 細 胞 ） 發 表 。

該 項 研 究 由 來 自 深 圳 北 京 大 學-香 港 科 技 大 學 醫 學 中 心 的 刁 亞 銳 博 士 具 體 負 責 ， 並 獲 香 港 科 大 鄔 振 國 教 授 、 香 港 中 文 大 學 王 華 婷 教 授 及 孫 昊 教 授 研 究 團 隊 其 他 成 員 的 協 助 ； 研 究 得 到 香 港 研 究 資 助 局 和 香 港 科 大 分 子 神 經 科 學 國 家 重 點 實 驗 室 的 支 持 。

該 研 究 成 果 "Pax3/7BP Is a Pax7- and Pax3-Binding Protein that Regulates the Proliferation of Muscle Precursor Cells by an Epigenetic Mechanism" 刊 載 於: http://www.cell.com/cell-stem-cell/issue?pii=S1934-5909(12)X0009-2

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